Zaostřeno na vzácná onemocnění od Veroniky Hlaváčové

ČRo Plus
 -

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Zhruba 5 % populace má vzácné onemocnění. Jsou to specifické diagnózy, na které většinou neexistuje lék. Pacienti se s nimi musí naučit žít. Nemoci jsou nejčastěji pojmenované po svých objevitelech. Například Prader Williho syndrom je spojený s neustálým pocitem hladu. Lidé s Ehlers-Danlosovým syndromem se zase musí hlídat kvůli extrémní zranitelnosti křehké kůže. Vzácných onemocnění je až 8000. Jak se žije se čtyřmi z nich popisuje Veronika Hlaváčová.

Hana ml., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
Opravdu musí bejt člověk opatrnej. Takže stačí opravdu málo a hnedka se ta kůže natrhne.

Hana st., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
Prostě se s tím narodíte a bejt na sebe opatrný, jinak se s tím nedá nic dělat.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Takzvaný Ehlers-Danlosův syndrom mají 2 Hany z Trutnovska, matka s dcerou. Chybí jim podkoží, a proto jejich kůže připomíná papír. Onemocnění se týká také kloubů. Ty jsou extrémně ohebné.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Vy si prý dokážete z prstů uplést vánočku?

Hana st., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
No, to udělám.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Vy si lámete prsty a děláte vánočku.

Hana st., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
Což mě jako nebolí vůbec jako.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Necítíte to?

Hana st., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
Ne, ne. Ohnu první konečky prstů, v tom mám teda velikánskou sílu v těch kolečkách prstů. Horší to je pak už ty kloubky, který už jsou vlastně ke dlani. Tam už to je prostě povolený, tam si ty prsty vyvrátím.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Vy máte opravdu gumové prsty, to stejné vaše dcera.

Hana st., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
Do operace zad já jsem si dala ještě nohu za krk.

Hana ml., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
Když se mně třeba stane, že mám nýst jenom konvici s čajem, tak jí neudržím v jedný ruce. Prostě v těch jakoby prostě člověk nemá sílu. Takže já si to musím podržet druhou rukou, abych to vůbec někam donesla.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Teď jste ukazovala na lokti asi 10 cm vytaženou kůži, která je trošku průhledná.

Hana ml., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
Ano je. A kupodivu komu to hrozně vadí, tak to jsou kluci, což je zajímavý, že i můj přítel, jako když mu tohle chci ukázat, tak to je vždycky: Neukazuj mi to! Neukazuj mi to! To je hnusný! To s tím opravdu mám zkušenost, že to klukům strašně vadí.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Já když jsem vás viděla poprvé, tak jsem si ničeho zvláštního nevšimla. Když jste mě nechala sáhnout na kůži, tak už to bylo jiné, hlavně když jsme si podávali ruce.

Hana st., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
No kůže je hodně povolená. Jako všechno přes ty klouby je prostě...to je volný.

Hana ml., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
Chirurgové musí dělat speciální plastické stehy. Ty stehy pak tam zůstanou dvojnásobnou dobu než u zdravé kůže. A já to musím mít zašitý třeba měsíc, než opravdu je možný vyndat stehy, protože to opravdu trvá dýl.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Vy dokážete odhadnout, kolikrát jste byla na šití kůže?

Hana ml., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
Tak to si opravdu teda neopovážím tvrdit, protože to bych asi nespočítal, ani kdybych jako za celý život...

Hana st., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
Si myslím, že 20 je málo.

Hana ml., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
To si taky myslím no.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Maminka Hana je v částečném invalidním důchodu. Dlouho nevydrží stát a má problémy se zády. Lékaři jí hlídají kvůli problematickým destička také krev. Nemoc EDS se nedá léčit a je genetická. I proto 32letá dcera Hanka nechce vlastní dítě.

Hana ml., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
Přišlo by mně hodně nezodpovědný, kdyby to mělo pokračovat, když už nemusí. Takže já vím, že budu muset jet na genetiku a s největší pravděpodobností mě čeká dárcovský vajíčko, aby vlastně ta nemoc už nepokračovala. Už by mně to prostě přišlo v tuhle dobu nezodpovědný, aby to pokračovalo, když nemusí.

Hana st., pacientka s Ehlers-Danlosovým syndromem
Buďto prostě si adoptovat, anebo prostě si zažádat o to dárcovský vajíčko.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Jiné vzácné onemocnění je Touretteův syndrom, který se projevuje hyperaktivitou a tiky v obličeji. Diagnózu trpělivě vysvětlují okolí i Šimon s Kryštofem. Jsou to 2 bratři ze Středočeského kraje.

Kryštof, pacient s Tourettovým syndromem
Nám to přijde už vtipný, protože to je dennodenně a on, kdyby to někdo viděl v nějakým komediálním tom, tak si myslí, že to je sranda, že to je komedie. Takže my se tomu smějeme většinou no.

Šimon, pacient s Tourettovým syndromem
Očima různě koulím nebo musím se chvíli koukat silně nahoru jako a pak je dát normálně. A kolikrát to člověk musí zopakovat, až ho ty oči začnou trochu bolet. A to už ten tik potom je uspokojenej, to tělo už řekne, to je dobrý, to už stačí a pustí to.

Kryštof, pacient s Tourettovým syndromem
I hejbám ušima, ale zase dost brzo zase se mi to uklidní no.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Šimon se usmívá.

Šimon, pacient s Tourettovým syndromem
Ty tiky jsou někdy na zasmátí. Je to takový vtipný, jo, co to udělal zase. Nevím, co to tělo po mně chce. Prostě dělá to to tělo. Já si to nevymýšlím, já to nechci dělat. Já jsem z toho nešťastnej kolikrát už ale. Ale prostě mě to nenechá klidným jinak. Jako ono se obecně říká, že Touretťáci jsou hlavně prudký a takový výbušný.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Tlumící léky bere jen mladší Šimon. Kryštof jich vyzkoušel velké množství, ale všechny měly moc vedlejších účinků.

Kryštof, pacient s Tourettovým syndromem
Já jsem zkoušel veškerý léky, ale ať to bylo, co to bylo, tak mi to způsobovalo hlavně únavu. Že jsem byl schopný spát celou noc i celej den, večer se na chvíli vzbudit, vzít si prášky a zase jít spát. U jedné třetiny takhle postiženejch tím Tourettovým syndromem po pubertě se to de facto skoro ztratí. U mě se to hodně zmírnilo, ale nevymizí to nikdy úplně. Vyléčit se to určitě nedá.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Tourettův syndrom spočívá v kolísavé hladině dopaminu. To je v podstatě hormon štěstí. Když je jeho hladina dole, projevuje se špatnou náladou a nepozorností. Pokud je nahoře, pacient je plný radosti a euforie.

Kryštof, pacient s Tourettovým syndromem
Plno lidí kolikrát už se s náma vůbec nechtělo bavit. Řekli, že na to psychicky nemají, že vůbec to, co my děláme a takhle, že oni na to nemají nervy, že prostě by se zbláznili, zhroutili z toho, že jo? Že to je moc na ně, že to už je na ně moc.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Máte nějakou nejhorší zkušenost s Tourettovým syndromem?

Šimon, pacient s Tourettovým syndromem
/nesrozumitelné/ tolikrát tiky až do sebepoškozování, nutkání tak silný prostě, že si člověk prostě vydrápe něco. Prokousal jsem si tvář, vydrápal dáseň u zubu a takový prostě věci, no. Těžko se to kolikrát vysvětluje. Když řeknete člověku Tourettův syndrom, tak on vám řekne, co to je? Takovýhle lidí moc nikdo nezná a když ho vidí, tak si řekne, to je feťák. Z dálky vidí, jak se cuká, něco dělá, škuby, opakuje se to, tak si řekne, ten je zfetovanej. A setkal jsem se s tím několikrát, že mi říkali, že jsem zfetovanej.

Kryštof, pacient s Tourettovým syndromem
Ptali se mě spíš kolikrát lidi, proč to dělám třeba a takhle. Že /nesrozumitelné/  nebo jestli se nechci vysmrkat. Jsem kolikrát to ani nevysvětloval a řekl, že nechci. Protože když někomu řeknete, že máte tiky. A jaký tiky? A proč? A to je vysvětlování na hodiny.

Šimon, pacient s Tourettovým syndromem
Stává se mi několikrát, že třeba tady hodinu dvě se škubu prostě na gauči, něco mám, škuby, tiky, nějaký nutkání pořád, než se uklidním a můžu si vůbec lehnout. Než vypnu vůbec to tělo a je to nepříjemný. Je to tak.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Šimone, vy máte dceru. Kryštof děti nemá a zatím je neplánuje. Proč?

Kryštof, pacient s Tourettovým syndromem
No, když si dovedu představit, že bych měl vychovávat podruhý sebe, tak to nechce nikdo.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Uvědomujete si, že to s vámi rodiče měli těžké?

Kryštof, pacient s Tourettovým syndromem
Ano uvědomuju. A vůbec jim to nezávidím a nikomu bych to nepřál.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Dalším vzácným onemocněním je Prader Williho syndrom. Lidem s touto diagnózou hrozí morbidní obezita, protože cítí neustále hlad. Mají poškozený hypotalamus, což je část mozku, kde leží i centrum hladu a sytosti. Nemocný je třeba 28letý Jakub z Prahy. Má i mentální postižení. Stará se o něj maminka Hana.

Hana, matka Jakuba, pacienta s Prader Williho syndromem
Když by věděl, že je někde dosažitelný ještě jídlo, tak ho to k němu táhne. To potom láká jako magnet.

Jakub, pacient s Prader Williho syndromem
Já mám nejradši jako takový ty ostřejší jídla

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Ostřejší jídla?

Jakub, pacient s Prader Williho syndromem
No třeba kung pao nebo takový ty Asie nebo tak ty směsi.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Jakub si svou váhu hlídá. Při svých 180 cm teď má 96 kilo. V minulosti se dostal ale i na 112 kilo. Veškeré jídlo se Werichův doma zamyká. Zámeček je i na mrazáku a ledničce.

Jakub, pacient s Prader Williho syndromem
Tak jako je to pro mě takový trochu klidnější, no.

Hana, matka Jakuba, pacienta s Prader Williho syndromem
Vlastě se tam zastrčí petlička

Jakub, pacient s Prader Williho syndromem
Další zavřené skříňka. To znamená špajzka. Tady občas někdy jako jsou sklenice, kompoty a pečený nějaký ty...koláč nebo tak.

Hana, matka Jakuba, pacienta s Prader Williho syndromem
Když právě se tam nedopatřením zapomene zamknout, že člověk chodí sem a tam, tak Jakub je strašně rychlej. A to potom akorát nacházím různě u něj v pokoji v šuplíkách a v knihovničce a všude ty prázdný láhve od kompotů a od marmelád. Jenomže z toho jsou ty kila, který nabírá navíc a který nevíme, kde se vzaly. Pak to teprve zjistím.

Jakub, pacient s Prader Williho syndromem
Teďka míříme na tramvaj.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Jdeme okolo potravin. Jakube vy jste prý měl zkušenosti i s policií. Vy jste prý kradl několikrát v potravinách jídlo.

Jakub, pacient s Prader Williho syndromem
Tak jako byla to spíš jako že touha.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Že jste měl chuť?

Jakub, pacient s Prader Williho syndromem
No.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Léky, které by pocity hladu u Jakuba zastavily, neexistují. Naděje na vyléčení některého ze vzácných onemocnění je obecně malá. Účinný lék chybí na 98 % vzácných diagnóz. Pokud existuje, bývá extrémně drahý. O poměrně novou léčbu takzvané spinální muskulární atrofie bude žádat devatenáctiletá studentka Anna Hlavicová. Postupně jí ubývá svalstvo. Je na invalidním vozíku a dýchá za ní plicní ventilátor. Její potíže by mohly zastavit právě injekce. Jedna vyjde asi na 2 000 000 Kč a Anna jich potřebuje ročně zhruba 6.

Anna HLAVICOVÁ, pacientka se spinální muskulární atrofií
Třeba u mě by to mělo zabránit dalšímu progresu a eventuálně možná by mohlo přijít nějaké zlepšení. U malých dětí to funguje naprosto skvěle, u těch starších je to trochu komplikované.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Velmi drahou léčbu komentuje Renata Knorová ze Svazu zdravotních pojišťoven.

Renata KNOROVÁ, předsedkyně zdravotní sekce Svazu zdravotních pojišťoven
Vývoj léků na vzácná onemocnění sestává ze základního výzkumu, klinických studií a výzkum a vývoj je hodně drahý, a proto výrobci a následně distributoři si nějakým způsobem cení své léky. Cena léčby vzácných onemocnění, pokud se bavíme pouze o ceně za léčivé přípravky, může dosahovat jednotek až desítek milionů korun za 1 rok.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
O proplácení drahé léčby pro nemocné rozhodují individuálně revizní lékaři zdravotních pojišťoven.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
O vzácných diagnózách budu mluvit s předsedkyní a zakladatelkou České asociace pro vzácná onemocnění Annou Arellanesovou. Dobrý den.

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
Dobrý den.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Vaše asociace má 35 pacientských organizací. Zastupujete 5000 osob. Jaká mají nejčastější onemocnění?

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
No víte, ono se to takto nedá konkrétně posoudit. Mluvíme o vzácných onemocnění, která mají své pacientské organizace, tudíž jsou lépe vidět. Nicméně vzácných onemocnění existuje popsaných až 8000. Takže na uvedení příkladů mohu třeba uvést cystickou fibrózu, nemoc motýlích křídel, Duchennovu svalovou dystrofii, SMA svalovou muskulární atrofii a tak dále.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Jak svým členům asociace pomáhá?

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
Naše asociace zastupuje zájmy těchto pacientů se vzácnými onemocněními jak na veřejných institucích, tedy na ministerstvu zdravotnictví, práce a sociálních věcí, tak i u odborníků. Spolupracujeme velmi úzce s odbornými společnostmi.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Nabízíte kromě odborné třeba i psychologickou pomoc?

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
Psychologickou pomoc nenabízíme, ale spolupracujeme s organizacemi, které se specializují na tuto pomoc, a naše pacienty na něj odkazujeme.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Vy jste se o specifické nemoci začala zajímat po tom, když se objevila u vaší dcery. Ona má cystickou fibrózu.

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
U mé dcery se projevuje zejména cirhózou jater a projevy plicními. Je čerstvá osmnáctiletá slečna a právě bude maturovat. Nyní už můžeme říct, že jsou téměř na dosah i léky na cystickou fibrózu, které jdou po té samé podstatě této nemoci. Již můžu s radostí říct, že existuje jeden lék, který je zde pro několik málo desítek pacientů k dispozici, který je dočasně hrazen ze zdravotního pojištění. A pacienti na tomto léku velmi prospívají. Ten lék je velmi účinný, byť musím říct, že je velmi finančně náročný. Roční léčba na tomto orphanu, jak se říká lékům na vzácné onemocnění, je zhruba kolem šesti milionům korun na rok na pacienta.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Jaký je podle vás život se vzácným onemocněním právě z pohledu toho zdravého člena rodiny, vás?

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
Tak já z pohledu toho pečujícího rodiče...není to, musím říct upřímně, snadná pozice. Vyžaduje mnoho úsilí, mnoho vyhledávání a bez podpory rodičů by pacienti se vzácným onemocněním jen těžko svoji péči zvládali.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Jak bylo složité u vaší dcery kolem roku 2000 diagnózu odhalit?

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
No kolem roku 2000 my jsme ještě vůbec nevěděli, že máme dceru, která má takovou diagnózu vzácnou. My jsme se dozvěděli až o 2 roky později, kdy jsme v podstatě chodili k praktickému lékaři a upozorňovali na věci, které se nám nezdáli. Naše dcera měla problémy s trávením a měla v podstatě slaný pot, což je jedna z takových hlavních charakteristik cystické fibrózy, kdy pot těchto pacientů je až 5× slanější než u obyčejného zdravého člověka.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Jak se odhalování třeba právě cystické fibrózy od té doby změnilo? Mají to dnešní rodiče jednodušší?

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
Naštěstí ano. My jsme velmi rádi, že od roku 2007 byl zaveden takzvaný novorozenecký screening, kdy z krve patičky se odhaluje několik, v současné době tuším 18, víceméně vzácných diagnóz. A jednou z nich je právě cystická fibróza. A my pozorujeme, že s tou roční pravidelností máme až 25 nových dětiček, kteří jsou diagnostikování cystickou fibrózou za rok.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Jakou roli dnes sehrává internet a sociální sítě? Pomáhají vám?

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
U cystické fibrózy je jedna taková zvláštní věc, a to sice, že naši pacienti by se neměli vlastně osobně potkávat, jelikož si přenášejí bakterie, které mají kolonizované ve svých plicích. Tudíž ta velká organizovanost spíš je u rodičů těchto dětí a tam musím říct, že ta komunikace a podpora sociálních sítí opravdu funguje. My máme facebookovou skupinu, komunikujeme i přes Klub nemocných cystické fibrózy, což je pacientská organizace, která už dlouhodobě tyto pacienty podporuje. Takže myslím si, že ta platforma je veliká a že přenášení informací funguje.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Vzácná onemocnění může pomoct odhalovat i elektronická pošta. Vaše sdružení nabízí takzvaný help e-mail. Tam se může kdokoliv obrátit v situaci, kdy si myslí, že může mít vzácnou chorobu. Kolika lidem jste takto už pomohli?

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
Tento projekt pod názvem Včasná diagnostika jsme uvedli do života už v roce 2014, kdy jsme ve spolupráci s odbornými společnostmi identifikovali příznaky, které by mohly vést ke vzácnému onemocnění. A v rámci tohoto projektu jsme také zavedli tento help mail, konkrétně je to help@vzacna-onemocneni.cz. S každým rokem nám přibývá počet pacientů, ale i praktických lékařů, kteří nám píší s prosbou o pomoc, protože si nevědí rady s diagnózou svých pacientů. V současné době se opravdu help linka rozmáhá. My jsme velmi potěšeni, že můžeme nabídnout i rozšířený tým odborníků, kteří vlastně jsou k dispozici a na tyto e-mailové dotazy odpovídají. Hlavně oni mají kontakty na další odborníky a dokážeme vlastně pacientům poradit, kam by mohli jít se nechat vyšetřit.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Takže se na vás ročně obrací nejméně desítky lidí?

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
Určitě. Dá se říct, že s každým rokem počet těchto dotazů přibývá. Myslím, že od začátku tohoto roku již máme celkem více než 50 dotazů.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Když už má někdo diagnózu, nastává léčba u specialisty, Je v Česku dostatek odborných lékařů, kteří se vzácným onemocněním věnují?

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
Ač bych velmi ráda řekla, že jich máme dostatek, bohužel opak je pravdou. Nejenom, že vzácní pacienti jsou vzácní, ale jsou také vzácní i odborníci, kteří se na tyto nemoci specializují. My bychom hrozně rádi do budoucnosti si přáli, aby tam, kde ta péče není k dispozici u nás v České republice, aby zafungovala takzvaná přeshraniční péče. A naši pacienti mohli si tuto péči vyhledat třeba v rámci Evropské unie.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Jak dnes vycházejí vstříc vzácně nemocným zdravotní pojišťovny?

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
Zdravotní pojišťovny se postupně seznamují s problematikou vzácných onemocnění. Můžeme říct, že průběžně tato péče je ve větší míře hrazena, pakliže je zde odborník na dané vzácné onemocnění. V současné době se snažíme zpřístupnit rychlý vstup léků na vzácná onemocnění do našeho systému úhrad, což velmi kvitujeme jako pacienti, protože velmi často se stane, že ta procedura toho schvalování je až moc dlouhá a nám pacientům tikají ty hodinky mnohem rychleji než ostatním zdravým. Takže velmi jsme rádi, že ministerstvo přijímá novely rychlejšího vstupu těchto léků do systému.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Na 98 % vzácných onemocnění není účinný lék. Napadá vás nějaká léčba z poslední doby, která lidem se specifickou diagnózou nečekaně pomohla a dál pomáhá?

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
Jelikož Evropská komise vychází farmaceutickým společnostem zvláštními pobídkami vstříc, aby se zabývaly výzkumem vzácných onemocnění a aby měly klinická hodnocení na vzácné diagnózy, tak není to velmi často, ale zadaří se velmi účinné léky vyvinout. Nyní je v takzvaném pipelinu, jak se říká, mnoho léků na vzácná onemocnění. Třeba pro představu můžu zmínit lék na spinální muskulární atrofii, který je velkou nadějí pro všechny naše pacienty s touto diagnózou-

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Co nastává v situaci, kdy se v cizině objeví nový lék? Může si o něj český pacient zažádat?

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
Ano, může za podmínky, že tento lék byl schválen Evropskou lékovou agenturou. Pakliže je schválen lék na úrovni Evropské unie, což je právě ta Evropská léková agentura nebo EMA, jak my říkáme, je možné k němu se dobrat cestou § 16.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
To byla předsedkyně ČAVA, tedy České asociace pro vzácná onemocnění, Anna Arellanesová. Děkujeme.

Anna ARELLANESOVÁ, předsedkyně a zakladatelka České asociace pro vzácná onemocnění
Děkuji za rozhovor.

Veronika HLAVÁČOVÁ, moderátorka
Dnešní Zaostřeno připravila Veronika Hlaváčová.