V Brně otevřeli nové centrum pro vývoj moderní léčby. Pomoci má pacientům se vzácnými a závažnými onemocněními

Na Lékařské fakultě Masarykovy univerzity v Brně byly otevřeny nové prostory Centra excelence CREATIC, které se zaměřuje na výzkum, vývoj a výrobu buněčných a genových terapií. Tyto moderní léčebné přístupy mohou být důležité zejména pro pacienty se vzácnými a závažnými onemocněními, u nichž dosud často chybí účinná léčba. Podle univerzity má nové pracoviště pomoci zkrátit cestu od výzkumu k léčbě a posílit dostupnost inovativních terapií v České republice i v širším středoevropském regionu.

Nové zázemí vzniklo v rekonstruovaném pavilonu C03 a nabízí více než 1 000 metrů čtverečních výzkumných a výrobních ploch. Součástí centra je šest výrobních jednotek v takzvaných čistých prostorách, které splňují přísné standardy správné výrobní praxe, tedy GMP. Právě takové prostředí je nezbytné pro bezpečnou přípravu pokročilých léčivých přípravků určených pro moderní terapie.

Centrum je vybaveno technologiemi pro genomickou analýzu, buněčné inženýrství i kontrolu kvality. Podle zveřejněných informací má umožnit soustředit na jednom místě celý proces vývoje léčivých přípravků pro pokročilé terapie, od základního výzkumu přes preklinickou fázi a výrobu, až po navazující klinické studie. To je důležité zejména u vzácných onemocnění, kde bývá vývoj léčby složitý, nákladný a časově náročný.

Na Lékařské fakultě Masarykovy univerzity už navíc vznikly i konkrétní přípravky moderní terapie. Jedním z nich je MyDendrix, buněčná protinádorová terapie využívající autologní dendritické buňky, která je zkoumána u dětských a mladých pacientů s vysoce rizikovými nádory a v Česku získala nemocniční výjimku od SÚKL (Státní ústav pro kontrolu léčiv) pro podávání v klinické praxi. Dalším příkladem je FlyCellix, přípravek zaměřený na léčbu onemocnění epidermolysis bullosa, známého také jako nemoc motýlích křídel. Nové výrobní kapacity mají podle centra vytvořit lepší podmínky pro další rozvoj těchto terapií i pro vznik nových léčebných postupů.

Význam centra ale nespočívá jen v technologiích. CREATIC zdůrazňuje také odpovědný vývoj moderních terapií, tedy důraz na dostupnost léčby, transparentní komunikaci s pacienty a dlouhodobou udržitelnost zdravotnických inovací. Pro pacienty a jejich rodiny je podstatné, že nové centrum posiluje českou infrastrukturu pro převod výsledků výzkumu do klinické praxe, nikoli že samo o sobě znamená okamžitou dostupnost nové léčby pro každého. To může mít v budoucnu zásadní význam právě u diagnóz, pro které dnes existuje jen omezené množství léčebných možností.

CREATIC, tedy Central European Advanced Therapy and Immunotherapy Centre, působí na Lékařské fakultě Masarykovy univerzity. Projekt je financován z evropských i národních zdrojů: programu Horizont Evropa, OP JAK a Národního plánu obnovy.

Slovníček pojmů:

• Buněčná terapie: léčba využívající živé buňky, které mají pomoci obnovit nebo podpořit funkci organismu. V některých případech mohou být buňky pacientovi odebrány, upraveny a znovu podány. V kontextu CREATIC jde o jednu z hlavních oblastí vývoje.
• Genová terapie: léčebný přístup, který pracuje s genetickou informací s cílem ovlivnit příčinu onemocnění nebo průběh nemoci. Patří mezi nejrychleji se rozvíjející oblasti moderní medicíny.
• Vzácné onemocnění: onemocnění, které postihuje malý počet lidí, ale pro pacienty a jejich rodiny bývá spojeno s velkou zátěží. Právě u těchto diagnóz často chybí dostatečně účinná nebo dostupná léčba.
• GMP (správná výrobní praxe): soubor přísných pravidel, která mají zajistit bezpečnost, kvalitu a kontrolu při výrobě léčivých přípravků. U moderních terapií je dodržení těchto pravidel zásadní.
• Čisté prostory: speciálně upravené laboratoře nebo výrobní prostory s kontrolovaným prostředím, kde je minimalizováno riziko kontaminace. Používají se například při výrobě citlivých biologických léčiv.
• Klinická studie: výzkum, v němž se ověřuje bezpečnost a účinnost nové léčby u pacientů. Navázání výzkumu na klinické studie je jedním z důležitých kroků na cestě k využití nové terapie v praxi.

Zdroje a informace:

Masarykova univerzita: Nová naděje pro pacienty se vzácnými onemocněními. Centrum excelence CREATIC otevřelo špičkové prostory pro vývoj moderních terapií – https://www.muni.cz/pro-media/tiskove-zpravy/nova-nadeje-pro-pacienty-se-vzacnymi-onemocnenimi-centrum-excelence-creatic-otevrelo-spickove-prostory-pro-vyvoj-modernich-terapii;

Lékařská fakulta MU / CREATIC: oficiální web centra – https://www.med.muni.cz/en/about-faculty/organizational-structure/119710-creatic/about-the-site;

Lékařská fakulta MU: Centrum excelence CREATIC – https://www.med.muni.cz/en/about-faculty/organizational-structure/119710-creatic;

Lékařská fakulta MU: New facilities for the development of gene and cell therapies have been approved for use – https://www.med.muni.cz/en/news/new-facilities-for-the-development-of-gene-and-cell-therapies-have-been-approved-for-use;

CREATIC: informace o projektech a produktech centra – https://www.med.muni.cz/en/about-faculty/organizational-structure/119710-creatic/projects;

Lékařská fakulta MU: CREATIC: new LF MU Centre of Excellence opens the way to modern therapies for rare diseases. – https://www.med.muni.cz/en/news/creatic-new-lf-mu-centre-of-excellence-opens-the-way-to-modern-therapies-for-rare-diseases.