Nová naděje pro pacienty s těžkými autoimunitními nemocemi: v Česku byla poprvé podána experimentální CAR-T terapie

Lékaři v Praze poprvé v České republice podali pacientovi s těžkým autoimunitním onemocněním experimentální léčbu, která využívá geneticky upravené buňky imunitního systému od zdravého dárce.

Nový přístup je určen pro pacienty s těžkým průběhem nemoci, u nichž standardní léčba selhává nebo nepřináší dostatečný účinek.

Terapie se označuje jako alogenní CAR-T buněčná terapie. Zatím nejde o běžně dostupnou léčbu, ale o klinické hodnocení fáze 1, které má ověřit především bezpečnost, vhodné dávkování a předběžnou účinnost.

Léčbu podali odborníci Ústavu hematologie a krevní transfuze ve spolupráci s Revmatologickým ústavem. Podle tiskové zprávy jde o první podání experimentální genové terapie pomocí alogenních CAR-T buněk v České republice u pacienta s autoimunitním onemocněním.

Nová možnost pro pacienty, kterým běžná léčba nestačí

Autoimunitní onemocnění vznikají tehdy, když imunitní systém začne napadat vlastní tkáně organismu. U některých pacientů má nemoc těžký průběh a dostupná léčba nepřináší dostatečný efekt. Právě pro tuto skupinu pacientů se ve výzkumu hledají nové možnosti, jak chorobné imunitní reakce cíleně ovlivnit.

Alogenní CAR-T buňky jsou geneticky upravené T-lymfocyty získané od zdravých dárců. Jejich úkolem je cíleně zasahovat proti patologickým imunitním procesům v organismu. Terapie je v současnosti ve fázi klinického výzkumu a pro tuto indikaci není standardně schválena.

Studie ověřuje bezpečnost, dávkování i první známky účinnosti

Zadavatelem klinického hodnocení fáze 1 je biofarmaceutická společnost Bristol Myers Squibb. Studie se zaměřuje především na zhodnocení bezpečnosti, stanovení optimální dávky a posouzení předběžné účinnosti této nové formy genové terapie.

Před zahájením byla studie schválena etickou komisí i regulačními autoritami včetně Státního ústavu pro kontrolu léčiv. Klinické hodnocení obecně probíhá podle předem schváleného plánu a jeho cílem je ověřovat mimo jiné bezpečnost, snášenlivost, účinnost a možné nežádoucí účinky léčby.

Více o studii najdete ZDE.

Podle Karin Bacmaňákové, generální ředitelky společnosti Bristol Myers Squibb pro Českou republiku a Maďarsko, může CAR-T léčba nově přinést naději lidem s autoimunitními onemocněními, zejména tam, kde dosavadní léčba selhává.

Zkušenosti z hematologie se rozšiřují do revmatologie

Ústav hematologie a krevní transfuze má s léčbou CAR-T buňkami zkušenosti již od roku 2019, kdy začal tyto terapie využívat u pacientů s leukémiemi a lymfomy. Aktuální studie představuje další krok v rozšiřování této technologie do nových oblastí medicíny.

Ředitel Revmatologického ústavu a hlavní zkoušející prof. MUDr. Ladislav Šenolt, Ph.D., společně s prof. MUDr. Michalem Tomčíkem, Ph.D., vedoucím Oddělení experimentální revmatologie RÚ, označili tento přístup za možný posun směrem k cílenému „resetu“ imunitního systému u vybraných pacientů s těžkými autoimunitními onemocněními.

Zároveň zdůraznili, že v současnosti je nutné vyhodnotit nejen bezpečnost, ale také výběr vhodných pacientů a místo této terapie v léčebných postupech. Spolupráci hematologů a revmatologů označili za zásadní pro další rozvoj personalizované medicíny u systémových autoimunitních chorob.

Slovníček pojmů

• CAR-T buňky: T-lymfocyty, tedy buňky imunitního systému, které jsou geneticky upraveny tak, aby dokázaly cíleně rozpoznávat a ovlivňovat určité chorobné procesy v těle.
• Alogenní buňky: buňky pocházející od jiného člověka než od samotného pacienta. V tomto případě jde o buňky odebrané zdravému dárci, nikoli pacientovi, kterému jsou následně podány.
• Genová terapie: léčebný postup, při němž se využívá genetická úprava buněk nebo genetické informace s cílem ovlivnit průběh onemocnění.
• Autoimunitní onemocnění: nemoc, při které imunitní systém napadá vlastní tkáně organismu. Mezi autoimunitní choroby patří například některá revmatologická onemocnění.
• Klinické hodnocení / klinická studie: výzkumné ověřování nového léčebného postupu u pacientů. Cílem je zjistit zejména bezpečnost, vhodné dávkování a účinnost léčby. Účast ve studii má svá pravidla a není automaticky dostupná všem pacientům.
• Fáze 1 klinického hodnocení: raná fáze klinické studie, která se soustředí především na bezpečnost nové léčby, její snášenlivost a hledání vhodné dávky.

Kam se obrátit

Pacienti se závažným autoimunitním onemocněním by se neměli obracet přímo na experimentální léčbu jako na běžně dostupnou možnost. Vhodným prvním krokem je konzultace s vlastním odborným lékařem, například revmatologem, imunologem nebo hematologem. Ten posoudí, zda má smysl pacienta odeslat do specializovaného centra, případně mu poskytne informace o dostupných klinických studiích.

Zdroje a další informace:

Článek vychází z tiskové zprávy Ústavu hematologie a krevní transfuze, Revmatologického ústavu a společnosti Bristol Myers Squibb k prvnímu podání experimentální genové terapie pomocí alogenních CAR-T buněk v České republice. Další praktické informace jsou dostupné na webu Ústavu hematologie a krevní transfuze, kde jsou uvedeny základní kontaktní údaje a informace pro pacienty, na webu Revmatologického ústavu v části pro pacienty a kontakty, na stránkách Národního zdravotnického informačního portálu k tématu klinického hodnocení léků a na stránkách společnosti Bristol Myers Squibb Česká republika.