FDA schválila nový lék na rakovinu slinivky. Ve studii téměř zdvojnásobil medián přežití

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv schválil daraxonrasib pro léčbu pokročilé rakoviny slinivky. Výsledky velké klinické studie ukázaly výrazné prodloužení přežití oproti chemoterapii.

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil 26. srpna 2026 nový lék daraxonrasib, který se bude v USA prodávat pod názvem Rasonque. Určen je dospělým s metastazujícím adenokarcinomem slinivky břišní, kteří již podstoupili alespoň jednu systémovou léčbu nebo pro ně není vhodná kombinovaná systémová léčba. FDA přípravek označuje za první cílenou terapii svého druhu pro metastazující rakovinu slinivky.

Daraxonrasib se užívá v tabletách jednou denně. Působí proti proteinům rodiny RAS, které hrají významnou roli v růstu nádorových buněk. Změny v genech rodiny RAS, zejména KRAS, patří mezi klíčové mechanismy vzniku a rozvoje adenokarcinomu slinivky. Právě možnost cíleně zasáhnout tento mechanismus je jedním z důvodů, proč odborníci považují výsledky léčby za významný posun.

Přežití 13,2 měsíce oproti 6,7 měsíce

Rozhodnutí FDA vychází především z výsledků mezinárodní klinické studie fáze III RASolute 302, do níž bylo zařazeno 500 pacientů s metastazujícím adenokarcinomem slinivky, u nichž nemoc po předchozí léčbě postupovala. Polovina dostávala daraxonrasib a druhá polovina standardní chemoterapii zvolenou lékařem.

Medián celkového přežití dosáhl u pacientů léčených daraxonrasibem 13,2 měsíce, zatímco při standardní chemoterapii činil 6,7 měsíce. Medián doby, po kterou nemoc dále nepostupovala, byl 7,2 měsíce oproti 3,6 měsíce. Ke zmenšení nádoru podle stanovených kritérií došlo u 30 procent pacientů užívajících daraxonrasib a u 11 procent pacientů léčených chemoterapií.

Výsledky studie byly zveřejněny také v odborném časopise The New England Journal of Medicine. Nová léčba tedy neznamená vyléčení metastazující rakoviny slinivky, ale u skupiny pacientů s velmi nepříznivou prognózou přinesla podstatné prodloužení přežití.

Rakovina slinivky patří k obtížně léčitelným nádorům

Adenokarcinom představuje přibližně 90 až 95 procent případů rakoviny slinivky. Onemocnění bývá často zjištěno až v pokročilém stadiu a léčebné možnosti jsou omezené. U pacientů, jejichž metastazující nádor pokračuje v růstu i po předchozí léčbě, uvádí Evropská agentura pro léčivé přípravky očekávanou délku života přibližně šest měsíců.

Význam daraxonrasibu proto nespočívá pouze v dosažených číslech, ale také v novém způsobu léčby. Místo další chemoterapie zasahuje jeden z biologických mechanismů, které podporují růst nádoru.

Léčba má také nežádoucí účinky

Daraxonrasib není bez rizik. FDA mezi nejčastější nežádoucí účinky uvádí kožní vyrážku, průjem, zánět sliznice úst, nevolnost, únavu, zvracení, bolesti břicha, otoky, sníženou chuť k jídlu a krvácení. Informace o přípravku obsahují také upozornění například na závažnější kožní komplikace, zánětlivé postižení plic nebo proděravění stěny zažívacího traktu.

Schválení FDA proto neznamená, že by šlo o jednoduchou nebo bezrizikovou léčbu. O jejím použití rozhoduje onkolog podle zdravotního stavu konkrétního pacienta.

V Evropské unii zatím schválen není

Pro české pacienty je podstatné, že americké rozhodnutí neznamená automatickou dostupnost daraxonrasibu v České republice. V Evropské unii zatím lék registrován není.

Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) však jeho posuzování urychlila. Výbor pro humánní léčivé přípravky zahájil v červenci 2026 takzvaný postupný přezkum, při němž se jednotlivé části dokumentace hodnotí už v době, kdy jsou postupně dodávány. Daraxonrasib byl současně zařazen mezi vysoce prioritní přípravky projektu Cancer Medicines Pathfinder.

O tomto postupu informoval 8. července také český Státní ústav pro kontrolu léčiv. SÚKL upozorňuje, že dobu evropského hodnocení zatím nelze předvídat. Očekává se však, že díky postupnému přezkumu může být kratší než při standardním řízení.

Teprve případné kladné stanovisko EMA a následná registrace v Evropské unii otevřou cestu k běžnému používání přípravku v evropských zemích. Samostatnou otázkou by následně byla jeho cena a úhrada ze zdravotního pojištění v České republice.

Slovníček pojmů

Adenokarcinom slinivky břišní – nejčastější typ zhoubného nádoru slinivky, který vzniká zpravidla z buněk vývodů slinivky.

Metastazující nádor – rakovina, která se z původního místa rozšířila do dalších částí organismu.

RAS a KRAS – geny a jimi řízené proteiny, které se podílejí na regulaci růstu buněk. Jejich změny mohou podporovat nekontrolované množení nádorových buněk.

Cílená léčba – léčba zaměřená na konkrétní molekulu nebo mechanismus důležitý pro růst nádoru. Liší se tím od chemoterapie, která obecněji zasahuje rychle se množící buňky.

Medián přežití – doba, po jejímž uplynutí je polovina sledovaných pacientů stále naživu a polovina již zemřela. Neznamená, že každý pacient přežije právě tuto dobu.

Přežití bez progrese (PFS) – doba, během níž se podle stanovených kritérií nádor nezhoršuje.

FDA – americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv, který mimo jiné rozhoduje o registraci léčiv v USA.

EMA – Evropská agentura pro léčivé přípravky, která hodnotí léčivé přípravky pro použití v Evropské unii.

SÚKL – Státní ústav pro kontrolu léčiv, český úřad odpovědný mimo jiné za dohled nad léčivými přípravky.

Zdroje: U.S. Food and Drug Administration – FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer, 26. 8. 2026: FDA – tisková zpráva; U.S. Food and Drug Administration – FDA approves daraxonrasib for metastatic pancreatic adenocarcinoma, 26. 8. 2026: FDA – podrobné údaje o schválení a studii; Státní ústav pro kontrolu léčiv – EMA zahájila zrychlený přezkum léčivého přípravku pro metastazující karcinom pankreatu, 8. 7. 2026: SÚKL; European Medicines Agency – EMA fast tracks review of a medicine for metastatic pancreatic cancer: EMA; O’Reilly E. M. a kol. – Daraxonrasib or Chemotherapy in Previously Treated Metastatic Pancreatic Cancer, The New England Journal of Medicine, 2026: NEJM – studie RASolute 302; Daniel Wu – FDA approves pancreatic cancer drug that extends patients’ lives, The Washington Post, 26. 8. 2026: The Washington Post.